帕金森、新生兒糖尿病、漸凍症！專家院士：未來最有效的幹細胞療法可能是在罕見病上！

近日，在2018年上海市罕見病/孤兒藥學術年會上，中國工程院院士陳香美說道，「未來最有效的幹細胞療法可能是在罕見病上。」

陳香美，十三屆全國人大代表，中國工程院院士，解放軍總醫院腎臟病科名譽主任，2016年度國家科技進步獎一等獎獲得者，2017年被中央軍委榮記一等功。

罕見病是指發病率極低的那些疾病，國際確認的罕見病有6千至7千種，人類疾病中大約10%屬於罕見病。

雖然帶有「罕見」二字，但一些罕見病在日常生活中是耳熟能詳的，比如我國《第一批罕見病》目錄中的漸凍症、新生兒糖尿病、帕金森等等都是人們常常聽到的疾病。

目前，除了藥物治療，科學家們正嘗試用幹細胞療法、酶替代療法和基因療法為罕見病的治療開闢新路徑。

隨著科學研究的進展，這些新療法中有些已經開花結果，例如上個月美國批准了一款基因療法，用於治療發病率只有十萬分之二至三的罕見病Leber先天性黑蒙10型；再如，在過去幾年裡，全球獲批上市的一些幹細胞療法中，部分適應症就是某個罕見病。

一些罕見病已經有幹細胞療法可用

我國罕見病發展中心（CORD）發布的《中國罕見病參考目錄》中，粘多糖貯積症和克羅恩病被列入目錄，而在國際上針對這兩種疾病的幹細胞療法都已經獲批上市。

2009年，美國Osiris公司開發的人異基因骨髓來源間充質幹細胞產品prochymal獲FDA批准上市，適應症之一就是克羅恩病，另一個適應症為兒童移植物抗宿主病。2012年這款幹細胞療法獲加拿大批准上市，用於治療兒童移植物抗宿主病。

2012年，FDA批准了美國Athersys公司的幹細胞療法 MultiStem上市，適應症為I型粘多糖貯積症。

更加令人高興的是，獲批上市或者在研的一些幹細胞療法正在擴大適應症的研究範圍，未來更多的罕見病以及非罕見疾病都有望得到幹細胞治療。

一些幹細胞療法的適應症正往罕見病方向延伸。2016年在日本上市的針對移植物抗宿主病的骨髓間充質幹細胞產品Temcell，今年正被拓展至大皰性表皮鬆解症（EB）的治療研究中，而大皰性表皮鬆解症也是我國《第一批罕見病》目錄中的一種罕見病。

針對罕見病的幹細胞療法往更大的方向拓展。2009年在美國上市的人異基因骨髓來源間充質幹細胞產品prochymal除了治療克羅恩病和兒童移植物抗宿主病之外，還被應用於心血管疾病、肺部疾病（如重度慢性阻塞性肺疾病）以及I型糖尿病等的臨床研究中。2010年5月，該療法獲美國FDA授權作為孤兒藥用於I型糖尿病的臨床治療。

今年，美國Athersys公司也宣布將拓展已上市幹細胞療法 MultiStem的適應症範圍，包括用於治療急性呼吸窘迫綜合徵和創傷性損傷等，目前正處在臨床研究階段。

更多的罕見病幹細胞療法呼之欲出

進入到臨床III期的漸凍症幹細胞療法NurOwn（MSC-NTF細胞）（預計明年7月底完成）使人們有了很大的期待。

這是美國頭腦風暴生物科技公司開發的療法，今年獲得了歐洲專利局的專利保護。該療法採用自體骨髓來源的間充質幹細胞，在體外利用分化培養基誘導定向分化為能分泌神經營養因子（NTF）的MSC-NTF細胞。這款幹細胞療法在I期和II期臨床試驗中都取得了積極的結果，如果III期臨床試驗一切順利，那麼治療漸凍症的幹細胞療法上市不遠矣。

再來看看治療帕金森的在研幹細胞療法。國際幹細胞公司開發的多能幹細胞治療帕金森（ISC-hpNSC）同樣在今年獲得了專利保護（美國專利）。這款療法當前處在I期臨床研究階段，已經有10名帕金森患者接受了試驗性治療。根據今年公布的數據，該療法的安全性和耐受性是良好的，有望提高患者的生活質量。

漸凍症和帕金森只是幹細胞療法正在努力攻克的罕見病之一，目前還有更多的罕見病如早衰症、硬皮病、囊性纖維化、多發性硬化、地中海貧血等都是幹細胞療法的重點攻克對象，並且有臨床研究正在進行中。

以早衰症為例。2016年，14歲早衰症女孩桐桐成為了全球首位接受胎盤間充質幹細胞治療的患者，這是北京大學第三醫院與博雅幹細胞合作開展的臨床試驗，也是胎盤幹細胞治療早衰症的全球首次嘗試。早衰症女孩接受胎盤幹細胞移植後，病情得到了緩解，皮膚變得比以前光滑，來了3次月經，聽力和肝功能有了改善的跡象。這則案例給早衰症這種罕見病帶來了新希望。

結語

隨著幹細胞技術的發展，越來越多過去無計可施的罕見病擁有了治療的機會。事實上，不光光是罕見病領域，幹細胞療法在常見疾病如糖尿病、心腦血管疾病、脊髓損傷等領域也取得了一定的臨床積極結果。未來，幹細胞技術有望幫助人類醫學結束「病無所醫，醫無所藥」的窘境。

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